Monoklonala antikroppar mot PCSK9-proteinet är för många patienter med familjär hyperkolesterolemi (FH) en chans att leva utan ansträngande LDL-aferes, dvs. mekaniskt avlägsnande av LDL-kolesterol från plasma. PCSK9 administreras som en enkel, subkutan injektion till de patienter vars "dåliga" kolesterolnivå överstiger 160 mg / dl trots behandling. Emellertid omfattade hälsovårdsministeriets positiva ersättningsbeslut endast en av de hämmare som är registrerade i Polen. Idag indikerar specialister behovet av att omorganisera programmet - att utöka ersättningen till nya grupper av patienter för vilka modern terapi är en chans att minska risken för allvarliga kardiovaskulära händelser, samt att inkludera den andra antikroppen, vilket möjliggör en mycket bättre behandlingsjustering.
Baserat på epidemiologiska data uppskattas att den nuvarande ersättningsindikationen för alirocumab - en av PCSK9-hämmare, kan täcka totalt upp till 3000 personer. patienter. Experter från sessionen "Familjär hyperkolesterolemi - är den nuvarande ersättningen optimal?" under den 23: e upplagan av Interventional Cardiology Workshop i Warszawa kom de överens om att ett modifierat läkemedelsprogram, som skulle ta hänsyn till både läkemedel och en bredare befolkning, skulle kunna medföra ett antal fördelar: att öka den mycket låga andelen sjukdomsdiagnos i Polen, genomföra optimering av lipidsänkande behandling med användning av statiner med ezetimib innan man startade PCSK9 och förmågan att kontrollera sjukdomen hos dem som trots den använda behandlingen inte uppnår sitt terapeutiska mål idag. Som betonats av Andrzej Śliwczyński, biträdande chef för hälso- och sjukvårdsavdelningen för den nationella hälsofonden, skulle en sådan form av programmet också vara ett svar på problemet med låg efterlevnad, dvs. förhållandet mellan patient-läkarsamarbete. Patienten kommer att övervakas för att följa terapeutiska rekommendationer.
Som prof. dr. hab. n. med. Maciej Banach, ordförande för det polska lipidologiska samhället och chef för institutet för det polska moders hälsocentret i Łódź, under programmets två år kommer det att vara möjligt att inkludera 10-20% av patienterna i behandlingen antagen befolkning. För att öka effektiviteten bör nästa steg vara att sänka tröskelvärdet på 160 mg / dl LDL, vilket idag är kriteriet för behandlingsstart. Enligt experter är detta fortfarande ett för högt värde.
- Vi har mycket specifika data som visar att patienter med FH- och LDL-kolesterolvärden upp till 160 mg / dL fortfarande är personer med en mycket hög kardiovaskulär risk, för vilka vi - med tanke på ineffektiviteten av den tillgängliga behandlingen - inte har något att föreslå. 99 procent av dem har subklinisk eller känd hjärt-kärlsjukdom. Om LDL-kolesterolnivån trots behandlingen når över 100 mg / dl, är vi inte i tvivel om att åderförkalkning fortsätter att öka och patienter fortfarande utsätts för kardiovaskulära händelser - förklarar Prof. Banach.
Det nuvarande läkemedelsprogrammet, som fortfarande kräver tillsats av en andra PCSK9-hämmare, tillgodoser behoven hos patienter med familjär hyperkolesterolemi, medan patienter med hyperkolesterolemi efter hjärtinfarkt eller stroke, som idag trots behandling ofta inte uppnår sina terapeutiska mål, definitivt skulle ha nytta.
Med positionen som prof. Banachs representanter är också överens. Enligt Marek Kustosz från koalitionen "Hjärta för kardiologi" är det en chans för dem att få effektiv behandling redan innan sjukdomen fortskrider och det troliga brottet av den aterosklerotiska plack som resulterar i hjärtinfarkt eller stroke.
Prof. dr hab. n. med. Adam Witkowski, verkställande direktör och vald president för det polska hjärtföreningen, pekar också på behovet av att förändra sättet folk tänker på att spendera pengar på moderna läkemedelsbehandlingar eller innovativa behandlingar. Experten betonar att bristen på förberedelse av en långtidsanalys effektivt förhindrar en korrekt bedömning av effektiviteten hos en viss produkt eller teknik, vilket - även om det ursprungligen var dyrt - efter några år kan medföra besparingar i både direkta och indirekta kostnader, vilket förbättrar patientens livslängd och kvalitet.
- Vi gör för lite kostnadseffektivitetsanalys och tittar bara på hur mycket en given terapi kostar i början. Detta är akilleshälen i det polska systemet. Vi är uppmärksamma på hur mycket vi måste spendera nu, men vi tittar inte på effekterna som denna behandling kommer att ge i framtiden - säger prof. Witkowski. - Läkemedelsforskningens roll bör vara att skapa ett register i ett begränsat antal centra och att mäta effektiviteten under polska förhållanden. Vi måste ha våra egna uppgifter som vi inte har idag. "
Det gemensamma överklagandet av specialister och patientgrupper kan snart ge partiella resultat. Efter den positiva rekommendationen från Agency for Health Technology Assessment and Tariff System, inledde hälsoministeriet arbetet med att inkludera en andra, tidigare återbetalad monoklonal antikropp mot PCSK9-proteinet. Att ändra ersättningsbeslutet är en möjlighet inte bara för en bättre, mer individualiserad terapi utan också för ökad konkurrenskraft.
Förbättringen av situationen för patienter med familjär hyperkolesterolemi ska dessutom åstadkommas av KORDIAN, det "nationella programmet för förebyggande av åderförkalkning och hjärtsjukdomar genom att utbilda personer med ökade kardiovaskulära riskfaktorer". Ett nära samarbete med POZ-anläggningar är att hjälpa till att inte bara effektivt utbilda dem i vilka sjukdomarna ännu inte har utvecklats utan också identifiera en grupp patienter med FH. Idag fick endast 1,5 procent rätt diagnos. av dem.
- Patienter som diagnostiserats med familjär hyperkolesterolemi är ofta unga och tunna. Vid första anblicken verkar de inte vara allvarligt sjuka eller riskera att bli allvarligt sjuka. De skiljer sig mycket från "traditionella" hjärtinfarktpatienter, som vanligtvis är i sjuttiotalet, ofta överviktiga och rökare. Under tiden är det tjugo- eller trettioåringar med en mycket allvarlig åderförkalkning och trots sin unga ålder får de sin första hjärtinfarkt - förklarar prof. dr hab. n. med. Piotr Jankowski, sekreterare för det polska kardiologiska samhället.
Hittills har KORDIAN-programmet tillkännagivits för sex regioner i landet, varav endast tre centra faktiskt har genomfört det. Som Dr. Krzysztof Chlebus från Medical University of Gdańsk förklarar, kommer deras roll att förbereda PHC för att genomföra grundläggande utbildningsaktiviteter samt att genomföra screeningtester.
Dr Radosław Sierpiński, rådgivare till hälsovårdsministern, baserat på de europeiska riktlinjerna för behandling av hyperkolesterolemi, betonade också vikten av förebyggande åtgärder - de billigaste ur systemets synvinkel och samtidigt de mest effektiva. Enligt Dr. Sierpinski, det är patienter med hög kardiovaskulär risk som bör vara i centrum inte bara av hälsovårdsministeriet utan också av ministeriet för familj, arbetsmarknad och socialpolitik. Deras isolering, inklusive genom KORDIAN-programmet, är en relativt billig kostnad för systemet jämfört med behovet av att använda restaurerande läkemedel. 40 miljoner PLN avsattes för omfattande utbildning av polacker inom effektiv primär och sekundär förebyggande av hjärt-kärlsjukdomar, inklusive screening.
